Le 4ème Plan National Maladies Rares, nommé « Des territoires vers l’Europe », a été lancé par les ministres Catherine Vautrin, Yannick Neuder et Philippe Baptiste le 25 février dernier.
En compagnie des filières de santé maladies rares et de nombreux autres acteurs des maladies rares, les quatre axes sur lesquels reposent le PNMR4 ont été présentés :
- Le premier axe traite de l’amélioration du parcours de vie et de soins pour les patients, notamment avec l’amélioration de l’accès aux soins dans les centres experts et la coordination entre les structures hospitalières et les médecins de ville.
- Le deuxième axe a pour but de faciliter et accélérer le diagnostic, en renforçant les observatoires du diagnostic et l’intégration de nouvelles méthodes diagnostiques, notamment en génétique.
- Le troisième axe vise à promouvoir l’accès aux traitements dans les maladies rares, en structurant la recherche thérapeutique, en encourageant le repositionnement de médicaments existants et en organisant la collecte de données en vie réelle pour mieux évaluer l’efficacité des traitements.
- Enfin, le quatrième axe du plan national maladies rares a pour finalité de développer les bases de données et les biobanques, en déployant une approche européenne afin d’harmoniser les pratiques et optimiser les ressources au service des patients.
Ce plan couvre la période 2025-2030 et a pour finalité de renforcer la prise en charge des personnes atteintes de maladies rares en France. Il sera doté de 223 millions d’euros par an, dont 36 millions d’euros de crédits nouveaux alloués pour le fonctionnement des centres de référence maladies rares.
