Essais cliniques dans les maladies rares

Les objectifs des FSMR dans le soutien aux essais cliniques sont les suivants :

• Favoriser un accès rapide des malades aux innovations thérapeutiques autorisées ou en voie de l’être  ;
• Renforcer la connaissance en vie réelle des médicaments autorisés dans le traitement des maladies rares.

Qu’est-ce qu’un essai clinique ?

Avant de proposer un traitement à tou·te·s les patient·e·s concerné·e·s, il est nécessaire de s’assurer qu’ils sont efficaces et bien tolérés. Dans ce but, les essais cliniques évaluent les nouveaux traitements ou dispositifs médicaux.

Ce qui est évalué lors d’un essai clinique ou d’un essai thérapeutique :

• Nouveaux médicaments ou associations de médicaments (contre la maladie ou ses effets secondaires) ;
• Nouvelles façons de les administrer (par comprimés plutôt que par injection, par exemple) ;
• Nouvelles techniques de traitement (nouveau type d’opération chirurgicale ou prise en charge différente, par exemple) ou de diagnostic (nouveau test biologique, par exemple).

Vous trouverez ci-dessous une vidéo expliquant le déroulement d’un essai clinique étape par étape :

Les différentes phases d’un essai clinique

Phase 1

Lors de la phase 1, les essais cliniques ont pour but d’évaluer la tolérance d’un tout nouveau médicament : c’est-à-dire la tolérance de l’organisme pour déterminer la dose recommandée.

Cette phase se déroule avec un petit nombre de malades (10 à 40).

Phase 2

Lors de la phase 2, les essais nécessitent une inclusion de 40 à 80 malades car ils évaluent l’efficacité du ou des traitements.

Phase 3

Lors de la phase 3, les essais cliniques sont dit “comparatifs”. Ils permettent de comparer le nouveau traitement avec le traitement déjà utilisé, dit “traitement de référence” ou “traitement standard”.

Les patient·e·s sont divisés en deux groupes par tirage au sort, ce qui permet de consituer des groupes comparables et homogènes (âge, sexe, caractéristiques de la maladie, etc.). L’un des groupes recevrai le traitement de référence, l’autre groupe recevra le nouveau traitement.

Le médecin ne décide pas de l’attribution de l’un ou l’autre des traitements à son·sa patient·e.

Lors de cette phase, il est important d’inclure un grand nombre de patient·e·s, plusieurs centaines à plusieurs milliers. Cela est nécessaire pour établir une différence entre les traitements.

Utilisation des résultats d’un essai clinique

Si les résultats d’un essai clinique sont en faveur du nouveau traitement, un dossier d’enregistrement sera constitué et soumis aux autorités de santé. Elles pourront ainsi délivrer une autorisation de mise sur le marché qui permettra la commercialisation du nouveau traitement.

Liste des essais cliniques en cours

Les FSMR mettent à jour de façon continue une page avec la liste des essais cliniques concernant les maladies rares de leur périmètre. Retrouvez ces listes en cliquant sur les logos des filières ci-dessous.